Odevixibat是一种回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白抑制剂2023实盘配资公司，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症。
【背景】
Odevixibat 又名 A4250，是一种回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白抑制剂，用于治疗 3 个月以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者的瘙痒症。Odevixibat是首个获批的PFIC 非手术治疗方案。先前的 PFIC 疗法包括胆汁酸螯合剂，例如熊去氧胆酸。
Odevixibat 分别于 2021 年 7 月 20 日和 2023 年 11月13日获得 FDA 和加拿大卫生部的批准。
【适应症】
美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部分别批准 Odevixibat 用于治疗 3 个月以上和 6 个月以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的患者的瘙痒症。该药物还可用于治疗 12 个月及以上患有 Alagille 综合征的患者的胆汁淤积性瘙痒症。Odevixibat可能对患有 ABCB11 变异的 2 型 PFIC 患者无效，因为这些患者缺乏功能性胆汁盐输出泵。
展开剩余71%【药效学】
Odevixibat 或 A4250 是一种回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白抑制剂，用于治疗 3 个月以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者的瘙痒。它具有中等作用时间，因为每天服用一次。Odevixibat具有广泛的治疗指数，因为患者单次剂量最高可达 10 毫克，而最大治疗剂量为每日 6 毫克。应告知患者肝功能检查升高、腹泻和脂溶性维生素缺乏的风险。
【作用机制】
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组常染色体隐性遗传疾病，会导致胆汁淤积、纤维化，最终需要肝移植。PFIC患者需要肝移植或在出生后几年内患上肝细胞癌。这些患者中的许多人会出现严重的瘙痒。PFIC 导致瘙痒的确切机制尚不清楚，但已证实较低浓度的胆汁酸可以减轻瘙痒。患有某些形式的 PFIC 2型且胆汁盐输出泵无功能或缺失的患者预计不会从 odevixibat 治疗中受益。回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白是一种转运糖蛋白，负责远端回肠中 95% 胆汁酸的重吸收。Odevixibat是回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白的可逆性抑制剂。服用 odevixibat一周的患者，每日一次 3 毫克剂量后，胆汁酸曲线下面积减少 56%。每日1.5 毫克剂量可使胆汁酸曲线下面积减少 43% 。
胆汁酸重吸收减少，导致FXR刺激减少，进而降低FGF19的表达，降低FGF19与FGF4R的结合，最终降低胆汁酸合成的抑制。进一步合成不会被肠道重吸收的胆汁酸，有助于降低低密度脂蛋白水平。
【Bylvay在研究过程中显示出了什么益处？】
一项主要研究纳入了62名年龄在6个月至18岁之间的患者，结果表明Bylvay在降低PFIC严重程度方面比安慰剂（假治疗）更有效。该研究的主要有效性衡量指标是治疗24周后血液中胆汁酸水平下降至少70%的患者人数。
在接受标准剂量（每日每公斤体重 40 微克）的患者中，Bylvay 治疗后约有 44%（23 例中有 10 例）的患者达到了预期减重，在接受最大剂量（每日每公斤体重 120 微克）的患者中，约有 21%（19 例中有 4 例）的患者达到了预期减重，而安慰剂组则为 0%（20 例中 0 例）。研究还表明，Bylvay 可以改善瘙痒等症状，并防止生长迟缓。
【警告】
使用 Bylvay 没有禁忌症。
对于患有 ABCB11 变异的 PFIC 2 型患者可能无效，导致胆汁盐输出泵蛋白（BSEP-3）失去功能或完全缺失。
可能导致肝功能检查异常。您的医生会在使用拜维（Bylvay）治疗前和治疗期间进行肝功能检查。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗；如果异常持续存在或复发，则应考虑停止治疗。
可能出现腹泻。应治疗脱水症状，如果持续腹泻，应暂停或停止治疗。
可能导致脂溶性维生素（FSV）缺乏。医生应测量脂溶性维生素的基线水平，并在治疗期间进行监测。如果发现缺乏，医生应进行补充；但如果缺乏情况持续存在或恶化，则应停止治疗。
【贮存】
请将本品存放于室温 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）下，远离潮湿和高温。允许温度波动范围为 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）。
【不良反应】
Bylvay 最常见的副作用（可能影响多达十分之一的人）包括软便、腹泻、腹痛和肝脏肿大。Bylvay 的完整副作用列表，请参阅包装说明书。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据2023实盘配资公司，具体用药指引，请咨询主治医师。
发布于：广东省